Claude Science技术全景
从PKU药物发现到制药业三种延迟模型

🌍核心愿景：全栈AI加速科学发现

Anthropic CEO Dario Amodei 在开场中阐述了公司在生命科学领域的核心目标：加速科学发现，缓解疾病与衰老。AI 的指数级增长正在影响各个领域，但生命科学的反馈周期更长、数据更复杂。尽管如此，生物学中存在一种独特的生成式生物学形态，与此领域的空间匹配度极高。

Anthropic 采取的是全栈方法（full-stack approach），三层架构协同工作：

合作伙伴生态包括 Benchling（实验室数据管理）、BoltzLatch Bio（结构生物学）和 Gladstone Institutes（计算生物学研究）。Anthropic 同时在内部开展被忽视疾病的临床前药物项目，确保紧密的反馈循环。

核心论点："答案在模型中，而不只在数据中"。过去科学发现完全依赖数据，语言模型能够以更全面的方式工作——在以前无法企及的生物学尺度上运作。生物学面临的三大挑战——广度（海量分子物种）、多尺度（从原子到有机体）和测量限制——正是 AI 擅长处理的。

🏗️Claude Science架构：多智能体科学工作台

Claude Science 被定位为科学工作台（AI workbench），而非简单的聊天工具。产品负责人 Alec Teraschasky——前计算生物学家——从自身经历出发描述了痛点："陈旧的数据库、文档不完善的 schema、独立更新就崩溃的 pipeline、散乱文件系统中乱序执行的 Jupyter Notebook、在 matplotlib 和 Illustrator 中做图的痛苦时光——整个研究领域因为研究周期太慢太繁琐而未被充分探索。"

三大产品支柱

• 可复现的制品（Reproducible Artifacts）：图表、稿件、分析管道，每一步都可追溯和版本化。内置审查者（reviewer）在关键节点验证质量。制品类型包括图像、Markdown 文档、HTML 仪表盘、化学结构查看器、分子结构查看器等
• 按需计算（Compute on Demand）：支持本地 Linux 工作站、SSH 连接到实验室集群、AWS EC2/ParallelCluster、Modal 云平台、NVIDIA 模型端点——科学家无需离开工作台即可运行大规模计算
• 领域工具与数据库：内置 60+ 科学数据库和资源连接器，覆盖蛋白质组学、结构生物学、化学、基因组学、文献综述。支持通过聊天添加自定义 skill、从 zip 文件上传、从 GitHub 仓库导入，以及本地/远程 MCP（Model Context Protocol）集成

多智能体架构

Claude Science 的核心差异化在于原生多智能体（natively multi-agent）设计：

关键设计原则：透明度。因为工作通过子智能体完成，产品提供了极高的可见性——每个子智能体的 brief、执行过程、中间结果和最终输出都可追溯。制品版本化确保每次迭代都有记录，支持回溯和复现。

💊PKU稳定剂发现Demo：从一句话到Go/No-Go

现场 Demo 展示了 Claude Science 执行一个完整的药物发现活动，针对苯丙酮尿症（PKU）。PKU 是一种单基因代谢病：一种酶断裂导致氨基酸积累直至损伤大脑。已有获批小分子药物，但对最常见重度突变无效。

输入：一句话

用户的全部输入仅一句话：

其中 PA 是苯丙氨酸羟化酶（Phenylalanine Hydroxylase），variant 指其最常见的重度突变 R408W。

Phase 1：景观分析（Landscaping）

Claude 自动构建三阶段计划。Phase 1 由三个并行子智能体执行：

• 变异生物学子智能体：确认 R408W 是最常见重度突变，分析疾病机制
• 结构与口袋子智能体：将突变映射到晶体结构上——发现突变位点与活性中心相距 >20 Å，立即判断"这不太可能是活性中心断裂，更可能是折叠问题，因此稳定剂策略正确"。然后检查突变位点是否存在可成药口袋——发现表面平滑，可成药性评分 0/1，排除直接在突变位点结合的策略
• 投资案例子智能体：识别竞争对手——sepiapterin（2025 年获批药物）是需要击败的标杆；提供监管先例

关键点：这三件事都是 Claude 主动完成的，用户没有要求。在运行任何计算筛选之前，就完成了通常需要 3-6 周的文献综述、结构准备、遗传学分析和商业案例构建。

Phase 2：虚拟筛选

Claude 构建化合物库，将化合物分发到 GPU 集群评估与靶酶的结合亲和力，然后评分。筛选管道的量化结果：

Phase 3：交付物与Go/No-Go

Claude 生成了多种交付物：

• 交互式仪表盘：左侧列出筛选化合物，3D 蛋白结构上叠加化合物位置，可切换显示/隐藏。sepiapterin（已获批药物）在结合亲和力排名中垫底，而 4 个存活候选化合物排在顶部——可视化展示"稳定臂"结构特征
• 排名基因列表：附带完整元数据的化合物排名，4 个存活候选 + 723 个后续候选
• Go/No-Go 备忘录：Claude 给出有条件 Go（conditional go）——明确指出第一个决定性实验是什么、需要多少资金来支持更大规模的实验活动，以及kill criteria（在什么阈值下放弃当前策略转向其他方案）

整个流程的总结：一句话输入，一个完整筛选活动，一个 Go/No-Go 判决——从实验台到董事会在一个会话中完成。

📊规模扩展：100种罕见病并行景观分析

Demo 的延伸展示了 Claude Science 的规模化能力。在 PKU 之外，Claude 同时对 100 种罕见单基因疾病执行 Phase 1 景观分析：

关键启示：当规模不再是瓶颈时，研究范式发生根本变化。Alec 指出："为什么不 1000 种？为什么不 5000 种？为什么不 10000 种？此时规模不再是问题，因为 Claude 执行活动和处理任何计算生物学问题的能力已经如此强大。"

这正是"整个领域未被充分探索因为周期太慢太昂贵"这一现状被改变的样子。

🔬早期用户案例：从UCSF到Whitehead Institute

Eric 在 Demo 后分享了 Early Access 合作伙伴的三个案例，展示了 Claude Science 在真实科研中的影响：

共同主题：工作流加速一个数量级，小团队完成此前需要更大团队（含更多技能组合）才能完成的工作。

💻Claude Code：SAS→Python语义级迁移

第二个 Demo 展示了 Claude Code 在制药价值链中非 R&D 环节的应用——生物统计学代码迁移。场景：一家假设治疗公司的生统师需要将遗留 SAS 代码库迁移到 Python。

工作流程

1. 计划生成：Claude Code 首先制定详细迁移计划，包含所有步骤
2. 实时仪表盘：第一步就构建可视化仪表盘，让用户全程跟踪迁移进度
3. 逐模块迁移：SAS 和 Python 代码并排显示，实时可见转换过程
4. 验证数据与文档：自动生成监管要求的验证数据和文档
5. 人在回路中断：当遇到需要人类判断的问题时主动暂停——Demo 中检测到迁移试图使用一个尚未获批的 Python 包，立即标记并等待用户决策

技术要点

这不是简单的语法翻译，而是语义级迁移——Claude Code 理解 SAS 代码的统计含义，生成等效的 Python 实现。关键设计是"判断何时需要吸引人类注意"——团队在此投入了大量工作，确保模型在不确定时有正确的判断力来暂停并请求输入。

这一 Demo 的意义：Claude Code 适用于制药价值链中的临床、监管、商业、制造和运营等非 R&D 环节，而不仅仅是研发。

🏭行业圆桌：BMS的三场豪赌与组织转型

BMS CEO Chris Boshier 在圆桌中阐述了公司围绕 AI 的三场豪赌：

从"千人千花"到顶层推动

BMS 最初采取"千人千花"（thousand flowers）策略——让员工自由探索 AI 用例。这产生了大量创新，但用例往往很窄、难以规模化。根本原因：工具是为个体案例开发的，叠加在现有流程之上，而非改变流程本身。

解决方案是创建 AI 加速器，采用自上而下的方法：在关键业务垂直领域识别生产力提升点，组建 6-8 周的概念验证团队，然后推动规模化。目前有 40-50 个项目在孵化器中，30 个正在进行中。

关键教训：自下而上的创新需要与自上而下的方法结合，才能克服组织和人员层面的挑战。改变流程比改变任务更难。

投资回报案例

BMS 的一个 Phase 1 项目进入 Phase 2 时出现棘手副作用。凭借精心策展的数据和 AI 工具，一周内就明确了制造过程中的微小变更——这可能拯救了该项目，并节省了 6-12 个月时间。

⏱️三种延迟模型：12年→7-8年的数学

Novartis CEO Vas Narasimhan 提出了一个分析药物开发时间线的框架——三种延迟（three latencies）：

综合来看，药物开发有望从候选化合物到上市的 12 年压缩到 7-8 年。成功率（Probability of Success, PoS）有望从 8% 提升到 16%。

成功率提升的四个维度

• 安全性预测：Phase 1 失败主因是安全性，AI 模型有望更好地预测临床前安全性
• 分子生物物理属性：利用历史知识设计更好的药物——更可制造、行为更好
• 患者选择：更精准地匹配患者与适应症
• 靶点-疾病生物学：最困难的部分——10 年后可能发现某些靶点不是正确靶点

Vas 同时指出，部分生物延迟正在被虚拟化：不仅可以在体外进行小分子虚拟筛选，现在还可以在细胞表型层面进行虚拟筛选——这使生物学变得比历史上更广泛地可及。

🔁Lab in the Loop：数据生成≠模型训练

Genentech 研究负责人 Aviv Regev 分享了"实验室闭环"（lab in the loop）的实践经验。这一概念从 2020 年开始，核心思想是 AI 模型指导实验设计、从实验数据中学习，形成加速科学进展的闭环。

关键教训一：数据生成 ≠ 模型训练

Aviv 分享了一个意外发现：建立数据生成能力不是问题，但数据生成后，人们忘记了目标是训练 AI 模型。无论是实验人员还是计算人员，都被数据本身吸引——因为数据中有真实结果。人们开始用数据为自己的具体问题服务，而非训练通用模型。

解决方案是推出"基础数据集用于基础模型"（Foundational Datasets for Foundation Models）计划，确保数据生成与模型训练目标对齐。最初有人抵触——"数据就在这里，我为什么要为模型做这个？"——但几个月内，人们开始追问"基础模型为什么还没训练好？"他们意识到模型中蕴含的远比数据中多。

关键教训二：项目驱动 vs 通用化

人们希望自己的分子成功——这是合理的，因为最终目标是改变患者的生活。但当目标是推进具体项目时，人们不愿意花费合成经费来让模型更好，即使这对所有项目都有益。

解决方案是在每个分子项目中都嵌入 AI 元素——有时大、有时小——确保通用化目标与项目推进并行。

量化成果

研究组合的条目在两年内增长了 130%，且没有增加更多生物学家——这是 AI、数据和数据生成能力共同作用的结果。这直接展示了 AI 对研发吞吐量的乘数效应。

⚠️风险：平庸化、模型自恋与监管现代化

Chris Boshier：平庸化的威胁

Chris 表达了他最大的担忧：平庸化（mediocrity creep）。当工具能够创建内容、编辑内容、代你采取行动时，人们很容易"自动驾驶"——停止检查作业、停止质疑输出。在制药行业，这是存在性威胁。

"我们雇佣最优秀、最聪明的人，因为这个行业的问题是最复杂的问题。当我们停止将智慧、创造力和纪律带到科学中时，那就是大问题。"解决方案不是治理或护栏，而是文化——如何与技术互动的文化，这比治理更难做到。

Aviv Regev：模型自恋的风险

Aviv 提出了一个更深层的担忧：模型自恋（narcissistic model）。模型将我们自己反射回来，让我们越来越深陷于已有的集体科学自我中。在噩梦场景中，人们仍然检查作业、仍然阅读所有输出——但这几乎"感染了他们的大脑"，使他们越来越固化在现有范式中。

这不是新现象——科学社区一直如此。资深研究者深陷自己的领域，大型企业在其漫长历史中固守自己的方式，直到某个新来者打破桎梏。风险在于模型可能接管我们的思考，以超越完美的精度模拟它，拥有更大的"大脑"，将所有人吸入这个世界而无法挣脱。

缓解措施：(1) 在建模本身中设计反制机制；(2) 利用真实世界（即实验室）来帮助挣脱已有框架。

Vas Narasimhan：监管现代化

如果 AI 能更好地预测临床前安全性，也许可以做更精简的动物实验；如果能更好地建模对照组，也许可以真正实现合成对照臂（synthetic control arms）；如果能更好地建模剂量，也许可以减少剂量范围寻找研究。但这些都需要将药品监管机构一同带入。

一年后的承诺

• Chris (BMS)：追责——展示 AI 技术真正影响了药物研发速度；希望被证明错了——不需要危机就能促成好的 AI 监管
• Aviv (Genentech)：追责——看到更多端到端整合，模型看得更远、各部分更连接；希望被证明错了——人们的压力水平不会持续上升，而是能享受新工具带来的乐趣
• Vas (Novartis)：追责——展示重大投资的回报率；希望被证明错了——组织不会被压力迫使限制使用此技术

📄活动信息与关键数字

Demo 量化数据

行业圆桌量化数据